No entanto, o acesso a estes tratamentos está a ser dificultado por várias barreiras burocráticas e administrativas.

As associações de doentes apontam para "longos tempos de espera para primeira consulta", o que atrasa o início de um tratamento que pode ser crucial. Além disso, denunciam a "falta de autorização dos hospitais" para a dispensa destes fármacos, mesmo quando prescritos.

Outro ponto de conflito é a alegada "violação da portaria que permite também a prescrição nos privados", sugerindo que o sistema público está a criar entraves ao acesso através de vias alternativas legalmente previstas. Esta situação cria um cenário de desigualdade, onde o acesso a tratamentos inovadores parece depender mais de fatores administrativos do que de critérios clínicos, afetando a qualidade de vida de uma população de doentes vasta e vulnerável.