O estudo revelou que a grande maioria das crianças tratadas recuperou a função imunitária, oferecendo uma nova esperança para esta condição devastadora.

Os resultados do ensaio clínico mostraram que 59 em 62 crianças que receberam a terapia genética conseguiram recuperar o seu sistema imunitário.

A SCID, por vezes conhecida como “doença do menino da bolha”, é causada por mutações genéticas que impedem o desenvolvimento de células imunitárias essenciais. Sem tratamento, como um transplante de medula óssea de um dador compatível, a doença é geralmente fatal nos primeiros anos de vida.

Esta nova abordagem terapêutica consiste em corrigir o defeito genético nas próprias células estaminais da criança, que são depois reintroduzidas no seu corpo para reconstruir um sistema imunitário saudável. Um dos investigadores envolvidos no desenvolvimento da terapia afirmou: “Estes resultados são o que esperávamos quando começámos a desenvolver esta abordagem”.

O sucesso do estudo representa um avanço significativo na medicina genética, oferecendo uma resposta duradoura e potencialmente curativa.

Os cientistas esperam que o tratamento possa ser aprovado pelas autoridades reguladoras nos próximos dois a três anos, tornando-se uma nova opção para as famílias afetadas por esta doença rara.