Os resultados de um estudo indicam que a grande maioria dos participantes recuperou o seu sistema imunitário, oferecendo uma esperança de resposta duradoura para esta condição. O estudo revelou que 59 em 62 crianças que receberam a terapia genética conseguiram recuperar a função do seu sistema imunitário.
A SCID é uma condição genética que deixa os bebés sem defesas imunitárias eficazes, tornando-os extremamente vulneráveis a infeções.
Sem tratamento, a doença é geralmente fatal no primeiro ano de vida.
A nova abordagem terapêutica representa um avanço significativo, com um dos investigadores a afirmar que "estes resultados são o que esperávamos quando começámos a desenvolver esta abordagem".
O sucesso do tratamento abre portas para que esta terapia possa ser aprovada pelas autoridades reguladoras nos próximos dois a três anos, tornando-se uma opção viável para futuras crianças diagnosticadas com esta doença devastadora.
Embora os artigos não detalhem a metodologia específica ou as instituições envolvidas, a elevada taxa de sucesso posiciona esta terapia genética como uma das mais promissoras na área das doenças raras.











